Estat de les drogues òrfenes

L’estat del medicament òrfen proporciona a les empreses que investiguen cures per a malalties rares una finestra de set anys de reducció d’impostos i el dret exclusiu de desenvolupar una cura per a una malaltia específica. Es pot concedir l'estat de medicaments orfes per a nous medicaments, medicaments ja homologats o medicaments que ja siguin al mercat. Tanmateix, si el medicament ja està aprovat, el patrocinador ha de presentar una hipòtesi plausible sobre com el medicament és clínicament superior als fàrmacs anteriors o als desenvolupats.

Compres per emportar

• La condició de medicaments orfes proporciona a les empreses drets de màrqueting i desenvolupament exclusius, juntament amb altres beneficis per recuperar els costos de la investigació i desenvolupament de fàrmacs per tractar malalties rares.
• La Llei sobre drogues òrfenes va ser dissenyada per animar les empreses a desenvolupar fàrmacs per a malalties rares.
• La FDA pot revocar l'estat del medicament òrfen.
• Les companyies farmacèutiques, però, prefereixen tractar malalties i malalties menys cares enfront de les rares i cares.

Comprensió de l'estat de les drogues òrfenes

El 1982, la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA va reconèixer la manca d’incentiu que les empreses farmacèutiques desenvolupessin cures per a malalties rares. D’aquesta realització, va néixer la Llei de drogues òrfenes de 1983. El pla era orientar-se a malalties que afectessin menys de 200.000 persones als Estats Units

L’Oficina de Desenvolupament de Productes Orfes (OOPD) va animar a les empreses a exercir els drets previstos en la Llei de drogues òrfenes de 1983. L’OOPD desenvolupa i concedeix ajuts a empreses, biòlegs, clínics i investigadors que vulguin desenvolupar productes i fàrmacs per tractar aquestes malalties rares. . La llei fa referència a aquests grups de persones com a patrocinadors.

La Llei sobre drogues òrfenes es va modificar el 1985 i el 1990 per incloure productes diferents de fàrmacs com biològics, aparells mèdics i aliments mèdics (sobretot aliments prenatals).

Consideracions especials

És ben sabut que les empreses farmacèutiques són empreses primer i les curadores en segon lloc. Les empreses farmacèutiques cobren milers de milions de dòlars anualment per a la R + D. Com a exemple, Pfizer (PFE) va obtenir ingressos de 53.647 mil milions el 2018. La despesa en R + D va ser de prop de 8.000 milions durant l'any. Això equival al 14, 9% dels ingressos gastats exclusivament en R + D.

El desenvolupament de nous medicaments també és un negoci arriscat si una empresa no rep una patent. També hi ha una forta competència entre falsificacions i medicaments genèrics o similars. Moltes empreses van allà on és relativament fàcil guanyar diners.

Estat de les drogues òrfenes Avantatges i desavantatges

A més dels drets exclusius i els crèdits fiscals per a la investigació, la FDA ajudarà amb assistència tècnica per a sol·licituds de medicaments orfes, possibles reduccions de l’aprovació del període d’espera i descomptes en les taxes de registre. L'estat també ofereix un 50% d'impostos sobre el cost dels assajos clínics.

L’estat del medicament òrfen no està dissenyat perquè els patrocinadors recuperin tots els costos del desenvolupament del medicament, sinó com una reducció de costos i un mecanisme d’agilització regulador. La FDA pot revocar fàcilment les designacions de medicaments orfes. Els motius habituals inclouen: declaracions falses o informació omesa en la vostra sol·licitud de designació, o si la FDA creu que la malaltia o la condició afectarà més de 200.000 persones en el futur.

El desenvolupament de drogues per tractar el gran nombre de malalties del món és una línia de negoci que pot comportar grans fortunes. Tanmateix, en els productes farmacèutics, la major fortuna sovint es produeix desenvolupant medicaments que es converteixen en l’estàndard per curar malalties comunes. Des d'una perspectiva empresarial, tenir un gran mercat garanteix que una empresa pot recuperar ràpidament el cost del desenvolupament, aconseguint el major benefici possible.